En el humano, la sangre normalmente coagula dentro de los segundos de una lesión o forma coágulos sanguíneos (plaquetas (células pequeñas en la sangre) se congregan alrededor de las rupturas en los vasos sanguíneos para formar un coágulo, a través de un proceso complejo que involucra hasta veinte proteínas plasmáticas diferentes (fabricadas En el hígado), conocidos como factores de coagulación. Las proteínas plasmáticas C y S inhiben (anticoagulantes – prevenir coágulos de sangre) reverten el proceso para prevenir la coagulación excesiva. es más fuerte y más estable que la costra temporal de plaquetas. Días después de que las plaquetas forman un coágulo, las fuerzas de la malla de fibrina aún más, protegiendo los vasos sanguíneos del daño adicional o la pérdida de sangre. Se forma una proteína llamada plasma que disuelve la fibrina (después de que la lesión cura) y el coágulo de sangre se elimina lentamente.
La deficiencia de la proteína C o S es un trastorno heredado (a menudo se desarrolla en el útero o en los primeros días de vida) causada por la deficiencia de las proteínas plasmáticas C y S, y atribuido a Deficiencia de vitamina K. La deficiencia severa de proteína congénita C da como resultado un estado hipercoagulable (tendencia anormal para la coagulación de la sangre) o la trombosis y a menudo se diagnostica. Además, la deficiencia relacionada con un historial de coágulos de sangre recurrentes en la vena. Jesse Goodman, M.D., M.P.H, Director del Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA dijo: “Si no se trata, la coagulación puede provocar ceguera, daño cerebral grave, insuficiencia múltiple y muerte para estos pacientes. La deficiencia de proteína C (heterocigoto: un gen normal y uno defectuoso) ocurre en aproximadamente uno a dos por cada millón de nacimientos. La deficiencia de proteínas se produce en aproximadamente una de cada 20,000 personas. El diagnóstico incluye antecedentes médicos y familiares (evaluados para la presencia del defecto genético), examen físico y pruebas de laboratorio (análisis de sangre, detección de deficiencia en proteínas C y S, y velocidad a la que se cierran pequeños vasos sanguíneos para detener el sangrado y las plaquetas Función.) Las complicaciones relacionadas con la deficiencia de proteína C o S incluyen: embolia pulmonar (arteria bloqueada en los pulmones), pérdida de embarazo recurrente, coágulos venosos repetidos (coágulo en una vena en el cuerpo) y accidente cerebrovascular infantil. Los síntomas incluyen hinchazón y enrojecimiento de la pierna, ictericia, edema (recolección de líquidos en el tejido), confusión mental y vómitos de sangre. Programa de revisión de prioridad) para la venta y comercialización de Ceprotina (fabricada por Baxter Healthcare Corporation de Deerfield Illinois): Primera terapia de reemplazo en pacientes (pediatría y adultos) con la vida, amenazando las complicaciones de coagulación de la sangre relacionadas con la deficiencia grave de proteína congénita. El fármaco se deriva del concentrado de proteína C (donantes sanos de sangre humana) en plasma. Durante los ensayos clínicos de estudio de fase dos y de fase tres: el estudio incluyó dieciocho pacientes (nueve hombres y nueve mujeres) que varían con la edad de recién nacidos a 25,7 años. La ceprotina demostró ser efectiva en el 94 por ciento de los pacientes y el seis por ciento de los pacientes tratados encontraron “efectivos con complicaciones”, porque requirieron un ajuste de dosificación. Durante el estudio, siete pacientes tomaron la ceprotina como medida preventiva antes de la cirugía o la terapia de anticoagulación, y ocho habían tomado el medicamento como una medida preventiva a largo plazo. La cepotrina fue un tratamiento más efectivo en comparación con las modalidades, como plasma fresco congelado o anticocoagulantes convencionales. Además, el tamaño y el número de lesiones cutáneas más efectivos en pacientes.
Las reacciones adversas más comunes observadas fueron erupción, picazón y aturdimiento. Es posible que la ceprotina no sea aconsejable para pacientes con baja dieta de deterioro de sodio / renal porque excede los 200 mg. La medicación contiene pequeñas cantidades de heparina, lo que puede conducir a trombocitopenia inducida por heparina (recuento bajo de plaquetas en sangre). Como la terapéutica del tratamiento derivada del plasma, el potencial para transmitir agentes o virus infecciosos no puede ser totalmente eliminado. Enfermedad rara) que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. En julio de 2001, la Agencia Europea de Evaluación de Medicamentos (EMEA) otorgó la licencia internacional de Baxter para la venta de Ceprotin. Larry Guiheen, Presidente de Baxter Biopharmaceuticals, dijo: “Baxter tiene una larga historia estándar de desarrollo de la terapéutica para trastornos de coagulación raros. Como parte de ese compromiso, hemos puesto a disposición de la ceprotina para los pacientes, la mayoría de ellos niños, para uso compasivo y a través de nuestro clínico clínico ensayos desde 1998. Nos complace hacer que esta terapia esté disponible para pacientes con esta condición extremadamente rara “.
A partir del 2 de abril de 2007, Baxter Pharmaceuticals proporcionará un teléfono sin cargo para obtener más información sobre Ceprotina ( 1 – 888 – 237 – 7684) de 7:00 a.m. a 6:00 p. metro. Tiempo estándar central, de lunes a viernes.
