El gen miostatina (factor de crecimiento y diferenciación 8 o GDF-8) limita el desarrollo del crecimiento del tejido muscular o una mayor cantidad concentrada causa músculos menos desarrollados. En las células del músculo esquelético, se produce la proteína de miostatina. La proteína circula en la sangre y viaja directamente al tejido muscular, al ralentizar el desarrollo de las células madre musculares (un tipo de célula que tiene la capacidad de dividirse para crear más células madre o producir una célula un tipo, para una fuente ilimitada de una fuente ilimitada de células adultas en el hueso, el músculo o la sangre). En 1997, los genetistas McPherron y Se-Jin Lee descubrieron y produjeron una cepa de ratones mutantes que carecen del gen de la miostatina. Estos ratones desarrollaron el doble de fuerza normal (“ratones poderosos”). El gen asociado con la miostatina se ha encontrado en los genomas (diferencias en la secuencia de ADN de una persona a la siguiente. Animales en 2004 El niño alemán le diagnosticó el gen miostatina mutado heredado de cada padre, haciéndolo considerablemente más fuerte que sus compañeros. Los casos reportados de ganado nacido que tienen un gen de miostatina inactivo, conocidos como ganado azul belga o “vacas monstruosas” (los críticos llaman blues belgas). El ganado es considerable, muy carnoso y delgado o doble muscular. A menudo no pueden dar a luz sin la sección cesárea.
introduciendo una sustancia que pueda bloquear el gen, los investigadores esperan que conduzca a desarrollar terapias para la distrofia muscular (enfermedad muscular hereditaria, caracterizada por debilidad muscular esquelética progresiva. son varias formas principales de distrofia muscular que afectan a los adolescentes, cada uno que debilita diferentes grupos musculares de varias maneras. Algunos tipos son fatales), y las enfermedades de desgaste muscular relacionadas causadas por el SIDA y el cáncer. Además, inhibir el gen en el ganado para tener más masa muscular y menos contenido de grasa. Desafortunadamente, la sustancia que puede inhibir el gen de las miostatina (suprimir las sustancias de miostatina se venden en Internet, pero no se aprueban por la Administración de Alimentos y Medicamentos). Puede ser una gran ventaja para esos atletas, que quieran obtener una ventaja competitiva, pero como los esteroides , probablemente sea una sustancia prohibida ilegal. Además, los efectos secundarios a largo plazo aún no se han investigado.
a principios de 2006, el creador de drogas de Nueva Jersey Wyeth (las principales divisiones de la compañía incluyen Wyeth Pharmaceuticals, Wyeth Consumer Healthcare y Fort Dodge Animal Health). Comenzará el primer/segundo estudio de ensayo clínico humano de un fármaco (MYO-029) que neutraliza o inhibe la proteína de miostatina (anticuerpo antimiostatina). El estudio determinará si el fármaco es efectivo contra la distrofia muscular y la sarcopenia (la pérdida de masa muscular y fuerza debido al envejecimiento y las enfermedades). Incluido el cáncer. El medicamento se administrará mediante infusión intravenosa: nueva infusión cada dos semanas durante seis meses y tres meses más, después. Dos biopsias musculares son opcionales. Los estudios preclínicos se realizaron en ratones, afectados por distrofia muscular. Estos ratones recibieron inyecciones semanales del anticuerpo en la cavidad abdominal. Después de tres meses, aumentó la masa muscular y la fuerza en los músculos de sus piernas, y menos degeneración y fibrosis de sus músculos respiratorios, en comparación con los ratones no tratados. Este estudio contribuyó al desarrollo del programa clínico humano. Además, se evaluará una evaluación adicional del medicamento en los perros, porque son más grandes y tienen una enfermedad más grave que los ratones. Según el Dr. Lou Kunkel, uno de los médicos que participan en Wyeth Research dijo: “Solo disminuyendo esta proteína en 20, 30, 50 por ciento puede tener un profundo efecto en el volumen muscular”. Doce sitios clínicos participarán en este ensayo. En el estudio, un total de 108 pacientes, y algunos recibirán solo un placebo. La efectividad de MYO-029 medirá la cantidad encontrada en la sangre antes y después de una infusión. La siguiente etapa del ensayo es determinar la dosificación en tres niveles diferentes y la eficacia clínica. Se espera que los resultados del estudio estén disponibles a fines de 2006.
